Iptacopan CAS 1644670-37-0 Il est recommandé d'utiliser des produits contenant des iptacopan.

Description du produit:

Nom du produit: Iptacopan CAS 1644670-37-0

Synonymes:

L'acide 4-[(2S,4S) -4-étoxy-1-[(5-m-étoxy-7-méthyl-1H-indol-4-yl)méthyl]piperidine-2-yl]benzoïque;

Propriétés chimiques et physiques:

Apparence: poudre blanche à presque blanche

Évaluation: ≥ 99,0%

Point d'ébullition: 599,1°C

Densité: 1,25 g/cm3

Solubilité: DMSO50.0 ((Concentration max. mg/ml);118.34 (concert max. mM)

Utilisations

Iptacopan is a small-molecule factor B inhibitor previously investigated as a potential treatment for the rare blood disease paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH) by inhibiting the complement factor BLe facteur B est un régulateur positif de la voie du complément alternatif, où il active la convertisse C3 et par la suite la convertisse C5.où l'une des caractéristiques de la maladie est la mutation du gène PIGAEn raison de cette mutation, tous les érythrocytes de progéniture ne disposeront pas des protéines ancrées au glycosylphosphatidylinositol qui ancrent normalement deux protéines de membrane, CD55 et CD59,qui protègent les cellules sanguines contre la voie alternative du complément.

Je suis désolée.

En outre, l' iptacopan présente l' avantage de cibler les facteurs B, qui n' affectent que la voie alternative du complément,laissant intacte la voie classique et la voie de la lectine pour que le corps développe une réponse immunitaire adéquate contre les agents pathogènes.

Je suis désolée.

Le 6 décembre 2023, l'Iptacopan sous le nom de marque Fabhalta a été approuvé par la FDA pour le traitement des adultes atteints de PNH.Cette approbation était fondée sur les résultats favorables obtenus des études de phase III APPL-PNH et APPOINT-PNH, où 82,3% et 77,5% des patients ont présenté une amélioration soutenue de l' hémoglobine sans transfusions respectivement.

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